Portal Miasta Gdańska
PL | EN | DE

Tysiące zainteresowanych gdańską szczepionką na cukrzycę

Rodzice z całej Polski są gotowi zapłacić za leczenie, byleby tylko ich chore na cukrzycę dzieci dostały się na nowatorską terapię do Gdańska. Lekarze robią wszystko, by móc przyjmować więcej niż dwóch pacjentów miesięcznie. Trwają także rozmowy o całkowitej refundacji leku.

Tysiące zainteresowanych gdańską szczepionką na cukrzycę
A
A
data publikacji: 02 listopada 2015 r.

To właśnie tych troje tchnęło nadzieję w serca tysięcy rodziców i dzieci chorych na cukrzycę. Od lewej: dr hab. med. Natalia Marek-Trzonkowska, prof. Piotr Trzonkowski oraz prof. Małgorzata Myśliwiec, ordynator Oddziału Diabetologii Dziecięcej UCK.
To właśnie tych troje tchnęło nadzieję w serca tysięcy rodziców i dzieci chorych na cukrzycę. Od lewej: dr hab. med. Natalia Marek-Trzonkowska, prof. Piotr Trzonkowski oraz prof. Małgorzata Myśliwiec, ordynator Oddziału Diabetologii Dziecięcej UCK.
Jerzy Pinkas

„Szczepionka na cukrzycę” to spopularyzowana już nazwa innowacyjnej metody wynalezionej przez lekarzy naukowców z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego. Leczenie polega na podawaniu dzieciom chorym na cukrzycę typu 1 limfocytów T-regulowanych (Treg). Cukrzyca typu 1 jest uwarunkowana genetycznie, inaczej niż cukrzyca typu 2, wynikająca np. ze złej diety lub przyjmowanych leków. Dzięki temu, że limfocyty Treg nie pozwalają układowi odpornościowemu niszczyć własnych komórek i tkanek (co dzieje się właśnie w przypadku cukrzycy 1), czas remisji choroby znacznie się wydłuża, a terapia łagodzi i spowalnia naturalny przebieg choroby.

Od momentu nagłośnienia tego odkrycia w mediach, gdańscy lekarze są wręcz bombardowani prośbami zdesperowanych rodziców. Lekarze tłumaczą: szczepionki nie można kupić, a o przyjęciu nowych chorych decydują tylko względy medyczne!

 

Nowe laboratorium to więcej pacjentów

Możliwości laboratorium kierowanego przez profesora Piotra Trzonkowskiego z Zakładu Immunologii Klinicznej i Transplantologii GUMed, w którym dzięki grantom naukowym powstała „szczepionka przeciw cukrzycy”, pozwalają na leczenie najwyżej jednego-dwóch pacjentów miesięcznie. Proces namnażania limfocytów, a potem podawania ich choremu zajmuje około dwóch tygodni. Warunki w laboratorium muszą być sterylne, może z niego korzystać tylko jeden pacjent na raz.  

Kiedy faza badań klinicznych potwierdziła skuteczność metody gdańskich lekarzy, Narodowe Centrum Badań i Rozwoju w tzw. szybkiej ścieżce przyznało spółce PolTREG grant w wysokości 7 mln zł na wdrożenie nowatorskiej terapii. Miliony zostaną przeznaczone przede wszystkim na budowę nowego laboratorium, dzięki któremu będzie można leczyć nawet kilkunastu chorych w miesiącu. W przyszłości - finansowany już z innych źródeł - powstanie też oddział z kilkoma łóżkami dla nowych pacjentów kliniki, którzy zakwalifikują się do przyjmowania leku.

– Aby otrzymać te 7 mln zł z Centrum Badań i Rozwoju, musimy jako spółka PolTREG wnieść wkład własny – tłumaczy Krzysztof Chlebus, pełnomocnik rektora GUMed ds. innowacji. – Rozmawiamy z inwestorami zewnętrznymi, bierzemy też pod uwagę możliwość kredytowania części przedsięwzięcia. Do końca roku 2015 chcielibyśmy sprawę z inwestorem zewnętrznym zakończyć.

Spółka PolTREG została powołana m.in. przez twórców metody oraz przedstawicieli uczelni, aby zatrzymać innowacyjną technologię na GUMedzie. Na laboratorium uczelnia wyznaczyła budynek po starej radiologii, gotowe już są plany architektoniczne i niezbędne pozwolenia, prace budowlane ruszą jeszcze w listopadzie 2015 roku.

Metoda leczenia cukrzycy typu 1 u dzieci powstała w laboratorium Zakładu Immunologii Klinicznej i Transplantologii GUMed.
Metoda leczenia cukrzycy typu 1 u dzieci powstała w laboratorium Zakładu Immunologii Klinicznej i Transplantologii GUMed.
Jerzy Pinkas

 

Dlaczego nie moje dziecko?

Podczas gdy trwają rozmowy z inwestorami, rusza budowa laboratorium, a w klinice urywają się telefony.  

– Zainteresowanie lekiem jest ogromne – przyznaje profesor Małgorzata Myśliwiec, ordynator Oddziału Diabetologii Dziecięcej w Klinice Pediatrii, Diabetologii i Endokrynologii Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku. – Dostajemy setki maili, codziennie kilka telefonów. Rodzice dzieci chorych na cukrzycę są tak zdeterminowani, że chcą sami pokryć koszt terapii, czyli 80-90 tys. zł, większość z nich pyta o możliwość prywatnego leczenia. Wielu rodziców bardzo się denerwuje, są podejrzliwi wobec nas, pytają: „Dlaczego nie moje dziecko?!”. To dla nas ogromny dyskomfort tłumaczyć zawiedzionym rodzicom, że tej terapii nie można sobie kupić, że nie każdemu choremu ona pomoże, a o włączeniu do leczenia decydują tylko względy medyczne.

Na stronie Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego widnieje komunikat o programie i wstępnych kryteriach rekrutacji pacjentów z nowo rozpoznaną cukrzycą typu 1. Te wstępne kryteria to m.in.: wiek 8-16 lat, polskie obywatelstwo, masa ciała do 30 kg, wczesna faza cukrzycy typu 1, nieprzyjmowanie na stałe innych leków poza insuliną, brak chorób współistniejących oraz przebytych (m.in. niedokrwistości, nowotworów, nadciśnienia tętniczego, retinopatii, przebytego lub aktywnego zakażenia wirusem HIV, HCV, HBV, prątkiem gruźlicy, krętkiem kiły).

Terapia może być zastosowana wyłącznie u pacjentów chętnych do współpracy, wyedukowanych w zakresie samokontroli cukrzycy oraz niemających współistniejących zaburzeń emocjonalnych bądź psychicznych (np. stanów depresyjnych, zaburzeń odżywiania, nałogów itp.).

– Każdy zainteresowany może sobie dokładnie te informacje przeczytać – dodaje profesor Myśliwiec. – Ale i tak ze wszystkimi osobami, które dzwonią, rozmawiamy i tłumaczymy, że nawet ci chorzy, którzy spełniają wymagane kryteria, muszą czekać, bo mamy ograniczone możliwości.

Prof. Piotr Trzonowski podczas pracy w swoim laboratorium.
Prof. Piotr Trzonowski podczas pracy w swoim laboratorium.
Jerzy Pinkas

 

Dla polskich dzieci na pewno bezpłatnie

Spółka PolTREG rozmowy o ewentualnych możliwościach finansowania programu terapii immunologicznej z użyciem limfocytów T-regulatorowych prowadzi z Ministerstwem Zdrowia od kilku miesięcy.

– To powinien być specjalny program lekowy, finansowany ekstra – podkreśla Krzysztof Chlebus – tak jak istniejące już programy lekowe dla określonych grup pacjentów. Teraz czekamy na opinię Agencji Oceny Technologii Medycznych. Jeśli będzie pozytywna, można mieć nadzieję na finansowanie szczepionki przez płatnika publicznego.

– Cały proces od opracowania metody do wyprodukowania leku i pojawienia się go na rynku trwa średnio 10 lat – tłumaczy procedury Monika Wróbel-Harmas, rzecznik Narodowego Instytutu Zdrowia Publicznego. – Zaczyna się od testów laboratoryjnych. Później prowadzi się badania na ludziach, bo trzeba przecież sprawdzić, jak organizm reaguje na lek, jakie są działania niepożądane. W końcu dochodzi do rejestracji leku. Dopiero wtedy Ministerstwo Zdrowia sprawdza, do jak dużej grupy adresowany jest medykament, na ile jest skuteczniejszy od istniejących metod, jaki skutek medyczny przyniesie. Po sprawdzeniu tych opcji zaczynają się rozmowy o refundacji. Jeśli środek jest skuteczny, raczej nie ma przeszkód. Właśnie wchodzi na rynek nowy lek na HCV, który jest dużo lepszy od bardzo toksycznego interferonu.

W Ministerstwie Zdrowia nieoficjalnie dowiedzieliśmy się, że wokół „szczepionki na cukrzycę” jest „bardzo dobra aura”, ale rozmowy o ewentualnej refundacji to rok 2016. Usłyszeliśmy też, że wola ministerstwa jest taka jak gdańskich lekarzy – aby polski chory za szczepionkę płacić nie musiał.

Namnażanie limfocytów Treg i podawanie ich chorym odbywa się w sterylnych warunkach laboratoryjnych.
Namnażanie limfocytów Treg i podawanie ich chorym odbywa się w sterylnych warunkach laboratoryjnych.
Jerzy Pinkas

 

Za kilka miesięcy więcej szczepionek

– Nie ma wątpliwości, że terapia limfocytami T-regulatorowymi to przełomowe odkrycie, ale na każdym etapie są niewiadome – dodaje doktor Chlebus. – Zakładamy, że znajdziemy inwestora i że później Ministerstwo Zdrowia zechce program lekowy finansować. Ale musimy być przygotowani na różne warianty, nawet taki, że publiczny płatnik nie znajdzie pieniędzy. Będziemy wtedy szukać płatnika prywatnego. Metoda spotyka się z dużym zainteresowaniem za granicą, dopuszczamy więc możliwość, że obcokrajowcy mogliby leczyć się komercyjnie.

Obecnie jest możliwe leczenie jednego-dwóch pacjentów miesięcznie – w ramach grantu naukowego STRATEGMED. Do momentu powstania nowego laboratorium sytuacja się raczej nie zmieni. Szansa na terapię dla większej liczby pacjentów, nawet około 200, pojawi się najwcześniej w drugiej połowie 2016 roku.

– Chociaż dziś życie dziecka z cukrzycą jest lżejsze, to ciągle jest to choroba wyniszczająca organizm – mówi mama 17-letniego Wojtka z Gdańska. – Co prawda są pompy insulinowe, peny do mierzenia poziomu cukru, ale dziecko i tak musi kilka razy dziennie mierzyć cukier, pilnować diety, kontrolować wysiłek. I bać się powikłań: oślepnięcia, chorób nerek. Mój syn nie kwalifikuje się do tej terapii, ale zyskałam nadzieję, że lekarze wymyślą też leczenie dla starszych chorych.  

 

Zobacz także:

Szczepionka przeciw cukrzycy zostaje u nas!

Alicja Katarzyńska (0)
www.gdansk.pl
alicja.katarzynska@gdansk.pl
więcej tekstów autora
Alicja Katarzyńska (0)
www.gdansk.pl
alicja.katarzynska@gdansk.pl
więcej tekstów autora